Info Dokter Dan Kesehatan Blog

obat selama bertahun-tahun untuk mengatasinya, namun pengobatan pengeditan gen baru berpotensi membuat perbedaan.” fetchpriority=”high”/>

Pasien dengan kolesterol tinggi sering kali meminum obat selama bertahun-tahun untuk mengatasinya, namun pengobatan pengeditan gen baru berpotensi membuat perbedaan.

TEK IMAGE/Perpustakaan Foto Sains/Getty Images

sembunyikan keterangan

beralih keterangan

TEK IMAGE/Perpustakaan Foto Sains/Getty Images

Infus tunggal obat eksperimental penyunting gen tampaknya aman dan efektif untuk mengurangi kolesterol, mungkin seumur hidup, menurut sebuah penelitian awal kecil yang dirilis Sabtu.

Penelitian yang melibatkan 15 relawan ini menemukan bahwa satu infus obat yang menggunakan teknik penyuntingan gen CRISPR dapat dengan aman menurunkan kolesterol, serta kadar trigliserida berbahaya, sekitar setengahnya.

“Daripada pengobatan seumur hidup, kita memiliki potensi untuk memberikan kesembuhan bagi masyarakat,” kata Dr. Luke Laffin, ahli jantung pencegahan di Klinik Cleveland yang membantu melakukan penelitian. “Ini sangat menarik.”

Hasil penelitian ini dipresentasikan pada hari Sabtu di pertemuan tahunan American Heart Association dan dipublikasikan di Jurnal Kedokteran New England.

Jika dikonfirmasi oleh penelitian di masa depan, pendekatan ini dapat memberikan senjata baru yang ampuh untuk melawan penyakit jantung, pembunuh utama di negara ini, membebaskan orang dari kebutuhan untuk mengonsumsi statin dan obat penurun kolesterol lainnya setiap hari.

Namun, Laffin dan peneliti lainnya memperingatkan bahwa diperlukan lebih banyak penelitian untuk mengonfirmasi temuan tersebut dan memastikan pengobatan tersebut aman dan tahan lama.

“Ide yang murah, selesai dan selesai [treatment]jadi Anda tidak perlu mengonsumsi obat-obatan tersebut, saat ini itu hanya sebuah ide – sebuah fantasi – karena penyuntingan gen itu mahal, keamanan jangka panjangnya masih belum jelas,” Dr. Eric Topol, ahli jantung di Scripps Research di California yang tidak terlibat dalam penelitian ini.

Ilmuwan lain setuju.

“Ini adalah langkah ke arah yang benar,” kata Dr. Kiran Musunuru, direktur ilmiah dari Pusat Kedokteran Kardiovaskular yang Diwarisi di Fakultas Kedokteran Universitas Pennsylvania Perelman. Dia juga tidak terlibat dalam penelitian tersebut.

“Ini bisa menjadi alat yang sangat penting,” katanya. “Tetapi untuk benar-benar membuktikan bahwa obat ini melindungi terhadap penyakit kardiovaskular, Anda perlu melakukan penelitian lebih lanjut.”

Dan, Musunuru dan peneliti lainnya mencatat bahwa standar keamanan akan lebih tinggi jika menggunakan penyuntingan gen pada pasien yang sehat dibandingkan dengan mereka yang sudah menderita penyakit serius.

Dokter memasukkan obat tersebut ke dalam aliran darah pasien sehingga dapat menyebar ke hati dan menonaktifkan gen yang disebut ANGPTL3, yang terlibat dalam produksi kolesterol dan trigliserida.

Dan setelah itu, gen tersebut tidak lagi berfungsi,” kata Dr. Steven Nissen, ahli jantung preventif lainnya di Klinik Cleveland yang terlibat dalam penelitian ini.

Samarth Kulkarni, CEO CRISPR Therapeutics, yang mengembangkan obat tersebut dan mensponsori penelitian tersebut, mengatakan pendekatan ini “berpotensi berdampak pada jutaan orang di seluruh dunia.”

Temuan ini konsisten dengan pendekatan serupa yang dikembangkan oleh perusahaan lain, Verve Therapeutics di Boston.

“Fakta bahwa kita sekarang memiliki lebih banyak data klinis bahwa ada 'ada di sana' tentu saja sangat menggembirakan,” kata Fyodor Urnov, yang mempelajari penyuntingan gen di Universitas California, Berkeley. “Memiliki obat CRISPR untuk serangan jantung akan menjadi kemenangan yang luar biasa.”

Tidak ada perusahaan yang mengatakan berapa biaya pengobatannya, namun penyuntingan gen dan terapi gen lainnya sangat mahal, menghabiskan biaya jutaan per pasien.

Jutaan orang mengonsumsi obat setiap hari untuk mengurangi kolesterol dan risiko terkena serangan jantung atau stroke. Namun penyakit jantung masih membunuh hampir 700.000 orang setiap tahun di AS. Salah satu alasan besarnya: Banyak orang berhenti minum obat.

“Masalah kepatuhan – yaitu orang berhenti minum obat – sangat besar,” kata Nissen.

Para peneliti merencanakan penelitian yang lebih besar dan lebih lama untuk melihat apakah obat penyunting gen dapat dengan aman melindungi orang dari serangan jantung dan stroke seumur hidup.